南开大学研发抗脑胶质瘤药物获美药监局“孤儿药”认定

2017年11月23日13:53  来源:人民网-天津频道
 

人民网天津11月23日电 (记者朱虹)记者今天从南开大学获悉,该校药学院、药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物,日前获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即:孤儿药)的资格认定,成为我国少数几个获得该资格认定的药品之一,也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。

由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。美国食品药品管理局对“孤儿药”的认定,意味着该药物在美国将享受评审、临床试验、市场投入等环节享受特殊支持。

陈悦教授团队工作人员介绍,该团队于今年9月下旬向美国食品药品管理局提交了“孤儿药”(Orphan Drug Disignation)认定的申请。申请内容包括了ACT001在澳大利亚临床1期的试验结果。团队预期将于申请提交后的90天内收到FDA的批复。事实上,只用了不到2个月的时间就获得了FDA的批准。

FDA官方网站的公开信息显示,ACT001“孤儿药”认定申请的批准日期为11月8日,药品适应症为“Glioblastoma Multiforme”,即多形性胶质母细胞瘤,占胶质母细胞瘤的绝大多数。网站显示认定状态成为“Designated”,即已认定。

ACT001提前获得FDA的“孤儿药”资格认定,意味着ACT001在美国的临床申报与试验,将获得FDA一揽子的优惠政策,包括快速评审通道、临床试验周期缩短等等。如果该药物未来能够成功上市,还将在美国享受税收减免以及7年保护期等优惠政策。

“FDA‘孤儿药’的认定,意味着ACT001的原创性得到了FDA的认可。我们目前还没有获得‘孤儿药’用途的上市批准,这需要通过后续的临床试验及其相应的评审,才有望获得。我们预计明年启动澳洲与美国多形性胶质母细胞瘤的临床2期试验。”陈悦说。

据了解,ACT001已获得中国的临床批文,该药物在中国的临床试验即将启动。

(责编:张静淇、魏炳锋)

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